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Ultragenyx Pharma progresse alors que la FDA accepte d'examiner une thérapie contre les troubles génétiques
information fournie par Reuters 18/02/2025 à 17:10

((Traduction automatisée par Reuters, veuillez consulter la clause de non-responsabilité https://bit.ly/rtrsauto))

18 février - ** Les actions du fabricant de médicaments Ultragenyx Pharmaceutical RARE.O augmentent de 2,1 % à 43,37 $ dans les échanges du matin

** La société déclare que la FDA américaine a accepté d'examiner sa demande de mise sur le marché de sa thérapie génique expérimentale pour le traitement d'une maladie génétique pédiatrique rare

** Co cherche à obtenir une autorisation accélérée pour sa thérapie, UX111, en tant que traitement du syndrome de Sanfilippo, une maladie qui affecte principalement le cerveau et la moelle épinière

** Co attend une décision réglementaire d'ici le 18 août 2025

** La demande de mise sur le marché d'Ultragenyx comprend des données à long terme provenant d'études dans lesquelles les patients traités avec la thérapie ont montré une amélioration des scores d'une échelle d'évaluation couramment utilisée qui mesure la cognition, la mobilité et le comportement chez les patients, a déclaré la société

** Le RARE a chuté de ~7% au cours des 12 derniers mois

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ULTRAGENYX PHARM
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